وافق مسؤولو الصحة الأميركيون، الجمعة، على دواء لمرض الزهايمر يخضع لمراقبة وثيقة ويبطئ بشكل ضئيل المرض الذي يصيب الدماغ، وإن كان مع مخاطر السلامة المحتملة التي سيتعين على المرضى وأطبائهم مراقبتها بعناية.

ودواء ليكيمبي هو الأول الذي ثبت بشكل مقنع أنه يبطئ التدهور في الذاكرة والتفكير الذي يميز مرض الزهايمر من خلال استهداف البيولوجيا الأساسية للمرض.

وافقت إدارة الغذاء والدواء على ذلك لمرضى الزهايمر، وتحديدا أولئك الذين يعانون من مرض خفيف أو في مرحلة مبكرة من المرض.

وحقق ليكيمبي، من شركة إيساي اليابانية وشريكتها الأميركية بيوجين، نجاحا نادرا في مجال اعتاد على العلاجات التجريبية الفاشلة للحالات المستعصية. ومن المحتمل أن يصل التأخير في التدهور المعرفي نتيجة الدواء إلى عدة أشهر فقط، لكن الدكتور جوي سنايدر وبعض الخبراء الآخرين يقولون إنه لا يزال بإمكانه تحسين حياة الناس بشكل هادف.

وقال سنايدر،  طبيب الأعصاب في جامعة واشنطن في سانت لويس: "هذا الدواء ليس علاجا. إنه لا يجنب الناس من التدهور  المعرفي، لكنه يبطئ تطور المرض بشكل ملموس" مضيفا  "قد يعني ذلك أن شخصا ما قد يكون لديه ستة أشهر إضافية إلى سنة من القدرة على القيادة."

وشدد سنايدر على أن الدواء يأتي مع سلبيات، بما في ذلك الحاجة إلى الحقن مرتين في الشهر والآثار الجانبية المحتملة مثل تورم الدماغ.

وجاءت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية عبر مسارها المتسارع، والذي يسمح بإطلاق الأدوية بناء على النتائج المبكرة، قبل التأكد من أنها تفيد المرضى. وقد تعرض استخدام الوكالة لهذا النهج المختصر لتدقيق متزايد من قبل هيئات الرقابة الحكومية ومحققي الكونغرس.

وفي الأسبوع الماضي، وجد تقرير للكونغرس أن موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء مماثل لمرض الزهايمر يسمى Aduhelm ( أيضا من إنتاج بيوجين وإيساي) كانت "مليئة بالمخالفات".

ومن المحتمل أن يعني التدقيق في الدواء الجديد، المعروف كيميائيا باسم "lecanemab"، أن معظم المرضى لن يبدؤوا في تلقيه لعدة أشهر، حيث تقرر شركات التأمين ما إذا كانت ستغطيه وكيفية تغطيته.

ويعاني حوالي 6 ملايين شخص في الولايات المتحدة والعديد من الأشخاص في جميع أنحاء العالم من مرض الزهايمر، الذي يهاجم تدريجيا مناطق الدماغ اللازمة للذاكرة والتفكير والتواصل والمهام اليومية. 

واستندت موافقة إدارة الغذاء والدواء إلى دراسة واحدة في منتصف المرحلة على 800 شخص يعانون من علامات مبكرة لمرض الزهايمر والذين ما زالوا قادرين على العيش بشكل مستقل أو بأقل قدر من المساعدة.

ومنذ ذلك الحين، نشرت إيساي نتائج دراسة أكبر شملت 1800 مريض ستقوم إدارة الغذاء والدواء بمراجعتها لتأكيد فائدة الدواء، مما يمهد الطريق للموافقة الكاملة في وقت لاحق من هذا العام.

تتبعت الدراسة الأكبر نتائج المرضى على مقياس من 18 نقطة يقيس الذاكرة والحكم والقدرات المعرفية الأخرى. وقام الأطباء بتجميع التصنيف من المقابلات مع المريض والاتصال الوثيق.

بعد 18 شهرا، انخفض تدريجيا عدد المرضى الذين يتلقون ليكيمبي- بفارق أقل من نصف نقطة على المقياس - من المرضى الذين تلقوا حقنة وهمية. وبلغ التأخير ما يزيد قليلا عن خمسة أشهر.

وهناك القليل من الإجماع حول ما إذا كان هذا الاختلاف يترجم إلى فوائد حقيقية للمرضى، مثل قدر أكبر من الاستقلالية.

وقال الدكتور ماثيو شراج، الباحث في علم الأعصاب في جامعة فاندربيلت: "معظم المرضى لن يلاحظوا الفرق" مضيفا "هذا حقا تأثير صغير جدا وربما أقل من عتبة ما نسميه مهما سريريا".

ويعتقد شراج وبعض الباحثين الآخرين أن التحسن ذي المغزى سيتطلب على الأقل فرقا بمقدار نقطة كاملة واحدة على المقياس المكون من 18 نقطة.

ويعمل الدواء عن طريق إزالة بروتين دماغي لزج يسمى الأميلويد وهو أحد السمات المميزة لمرض الزهايمر. لكن ليس من الواضح بالضبط ما الذي يسبب المرض. إذ فشلت سلسلة من الأدوية الأخرى التي تستهدف الأميلويد ويعتقد العديد من الباحثين الآن أن هناك حاجة إلى علاجات مركبة.

وقد شاب أدوهيلم، وهو عقار مماثل، جدل حول فعاليته.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على هذا الدواء، في عام 2021، ضد نصيحة الخبراء المستقلين عن الوكالة، وتردد الأطباء في وصف الدواء وقيدت شركات التأمين التغطية.

ولم تستشر إدارة الغذاء والدواء نفس فريق الخبراء قبل الموافقة على ليكيمبي.

وفي حين أن هناك "دراما أقل" تحيط بالعقار الجديد، قال شراج إن العديد من المخاوف ذاتها تنطبق.

وتساءل "هل هذه الفائدة الطفيفة والقابلة للقياس تستحق الثمن الباهظ والآثار الجانبية التي قد يتعرض لها المرضى؟". "لدي شكوك جدية جدا".

وكان حوالي 13 في المئة من المرضى في دراسة إيساي يعانون من تورم في الدماغ و 17 في المئة يعانون من نزيف صغير في الدماغ، وهي آثار جانبية شوهدت مع الأدوية السابقة التي تستهدف الأميلويد. وفي معظم الحالات، لم تسبب هذه المشكلات أعراضا، والتي يمكن أن تشمل الدوخة ومشاكل في الرؤية. 

كما توفي العديد من مستخدمي ليكمبي أثناء تناول الدواء، بما في ذلك اثنان كانا يتناولان أدوية مسيلة للدم. وقالت إيساي إن الوفيات لا يمكن أن تعزى إلى العقار. يحذر ملصق إدارة الغذاء والدواء الأطباء من توخي الحذر إذا وصفوا ليكمبي للمرضى الذين يتناولون مميعات الدم. 

ومن المرجح أن تغطي شركات التأمين الدواء فقط للأشخاص مثل أولئك الذين شملتهم دراسة الشركة، أي المرضى الذين يعانون من أعراض خفيفة وتأكيد تراكم الأميلويد. يتطلب ذلك عادة فحوصات دماغية باهظة الثمن. ستكون هناك حاجة إلى نوع منفصل من الفحص لمراقبة تورم الدماغ والنزيف بشكل دوري.

وسيكون السؤال الرئيسي في طرح الدواء هو قرار التغطية من قبل "ميدكير"، وهي خطة الصحة الفيدرالية التي تغطي 60 مليون من كبار السن وغيرهم من الأميركيين. 

وقال المسؤولون التنفيذيون في إيساي إنهم أمضوا بالفعل شهورا في مناقشة بيانات الأدوية الخاصة بهم مع مسؤولي الرعاية الطبية. ولا يتوقع التغطية إلا بعد أن تؤكد إدارة الغذاء والدواء الأميركية فائدة الدواء، على الأرجح في وقت لاحق من هذا العام.

وقال الرئيس التنفيذي لشركة إيساي في الولايات المتحدة، إيفان تشيونج، "بمجرد أن يكون لدينا قرار الرعاية الطبية، يمكننا حقا إطلاق الدواء في جميع أنحاء البلاد".

وتم تشخيص بيتسي غروفز، 73 عاما، من كامبريدج  في ولاية ماساتشوستس، بمرض الزهايمر في عام 2021. وهي محاضرة سابقة في كلية التربية بجامعة هارفارد، ولاحظت أنها تواجه مشكلة في تذكر بعض أسماء الطلاب والإجابة على الأسئلة.

وتم تأكيد تشخيصها الأولي، بناء على الفحص المعرفي، في وقت لاحق من خلال اختبار إيجابي للأميلويد.

وتقول غروفز إنها "أكثر من راغبة" في تجربة الدواء الجديد، على الرغم من الآثار الجانبية المحتملة والحاجة إلى الحقن.

وقالت "بالنسبة لي، في اللحظة التي يتوفر فيها هذا الدواء بالسوق، وأحصل على موافقة طبيبي، سأتناوله".